全球首例！英國利用基因編輯技術(shù)治愈白血病患者

基因編輯技術(shù)造就了世界首例嬰兒白血病治療奇跡。據(jù)英媒11月5日報道，英國倫敦一名患白血病的1歲大女嬰生命進(jìn)入最后幾個月倒數(shù)。面對傳統(tǒng)療法失效，醫(yī)生嘗試將基因編輯過的血液細(xì)胞注入她體內(nèi)，成功消滅癌魔，開創(chuàng)全球首例。

嘗試沒用過的治療方法去年6月份，蕾拉·理查德茲誕生于倫敦北部?；顫娍蓯鄣呐畠航o其父母阿什利·理查德茲和麗薩·福利帶來了莫大的幸福。然而，三個月后蕾拉開始患病，醫(yī)生通過血液檢測將其確診為急性淋巴細(xì)胞白血病患者。對嬰兒來說這種疾病相當(dāng)難治療。疾病確診后，化療及骨髓移植對蕾拉均不奏效，醫(yī)生無計可施，建議理查德茲為愛女安排善終服務(wù)。

雖然如此，蕾拉的父母仍不放棄。蕾拉的媽媽說，“我們不接受停止治療，所以我們同意醫(yī)生采取任何可以拯救女兒的治療方法，哪怕是從來沒有采用過的方法，我們也愿意嘗試。”

在蕾拉父母的支持下，大奧蒙德街醫(yī)院采用德國生物技術(shù)公司Cellectis開創(chuàng)的細(xì)胞方法治療蕾拉。這種方法非常新穎，其核心是將抗癌基因插入健康的捐贈者血液細(xì)胞中，在此之前僅在老鼠身上做過測試。

注入5000萬個基因編輯過的細(xì)胞今年6月份醫(yī)生將1ml編輯過的健康細(xì)胞注入到蕾拉體內(nèi)。蕾拉的父親說，“對于此次治療，蕾拉并沒注意到發(fā)生了什么，她仍在床上跳躍著。接受一個從未在人類身上使用過的治療方法聽起來有點嚇人，即使有風(fēng)險，只要有一線希望我們也毫不猶豫地嘗試。”

如今，多虧了注入的5000萬個基因工程編輯過的細(xì)胞，使得蕾拉體內(nèi)的癌細(xì)胞被捕殺且病情開始消退。在治療初期還看不到明顯的效果，但幾周后蕾拉開始出現(xiàn)復(fù)蘇的跡象，醫(yī)生緊跟著對蕾拉進(jìn)行了骨髓移植以確保根除疾病，如今檢測結(jié)果發(fā)現(xiàn)蕾拉身上的癌細(xì)胞已完全消除。綜合王裳我們使用這種方法治療了一個很堅強(qiáng)的小女孩，這種方法是否適合所有孩子還需謹(jǐn)慎。但這對新生物工程技術(shù)來說具有里程碑意義，對孩子的影響也是驚人的。如果這種方法具有可重復(fù)性，那么將是白血病治療的一個巨大進(jìn)步，同時也有助于開創(chuàng)囊性纖維化和其他遺傳疾病治療的新方法。

——蕾拉的主治醫(yī)生瓦薩姆·卡西姆教授治療細(xì)節(jié)修改捐贈細(xì)胞使其抗癌蕾拉的生命獲救得益于基因工程修改過的血液細(xì)胞。捐贈的血液細(xì)胞來自美國，科學(xué)家總共對其進(jìn)行了三次修改。

科學(xué)家們首先在捐贈的血液細(xì)胞中添加抗白血病基因，這些基因可編碼靶向并殺死癌細(xì)胞的蛋白質(zhì)，其次科學(xué)家使用TALENs技術(shù)關(guān)閉兩個基因，關(guān)閉第一個基因是為了確保捐贈的細(xì)胞不被蕾拉的身體排斥，關(guān)閉第二個基因是為了確保捐贈細(xì)胞不被治療藥物殺死。